KURZ & BÜNDIG

5-Jahres-Ergebnisse mit Patisiran bei hereditärer TransthyretinAmyloidose mit Polyneuropathie

Die hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hATTR) ist eine vererbte, progressive und lebensbedrohliche Multiorganerkrankung, die durch Mutationen im Transthyretin-Gen verursacht wird und zur Ablagerung von Amyloid in verschiedenen Organen führt. Patisiran (Onpattro®), eine RNA-Interferenztherapie, die die hepatische Synthese des Transthyretin-Proteins hemmt, ist zur Behandlung der durch hATTR-Amyloidose verursachten Polyneuropathie zugelassen. Publiziert wurden nun Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit aus der Open-Label-Erweiterung der doppelblind randomisierten Phase-III-APOLLO-Studie sowie der PhaseII-OLE-Studie. Ausgewertet wurden Daten von 138 Patienten, die während fünf Jahren alle drei Wochen Patisiran 0,3 mg/kg i.v. erhielten. Das Resultat zeigt für die meisten Patienten (n=89), die seit Beginn der Studien Patisiran erhalten hatten, stabile oder verbesserte Polyneuropathie-Behinderungswerte. Fast alle Patienten behielten ihre Gehfähigkeit bis zum En-

de der fünfjährigen Erweiterungsstudie. Patienten des ursprünglichen APOLLO-Plazebo-Arms erlitten während der Plazebobehandlung eine Krankheitsprogression, die jedoch im Verlauf der fünfjährigen Behandlung mit Patisiran in der Erweiterungsstudie abnahm. Der Body-Mass-Index stieg an, was auf einen verbesserten Ernährungsstatus hindeutet, und die Lebensqualität und Überleben verbesserten sich signifikant. Allerdings erholten sich verlorene Funktionen nicht mehr, was die Bedeutung einer frühzeitigen Diagnose und des rechtzeitigen Beginns der Behandlung unterstreicht, so das Fazit der Autoren. Hinsichtlich Nebenwirkungen traten infusionsbedingte Reaktionen am häufigsten auf.
vh
Quelle: Adams D et al.: Five-Year Results With Patisiran for Hereditary Transthyretin Amyloidosis With Polyneuropathy: A Randomized Clinical Trial With Open-Label Extension. JAMA Neurol. 2025. doi:10.1001/ jamaneurol.2024.4631

Migränetherapie bei Älteren: CGRP-Antikörper kardiovaskulär unbedenklich

Es gab immer wieder Bedenken dahingehend, dass eine Blockade des Calcitonin Gene-Related Peptide (CGRP) auch das kardiovaskuläre Risiko potenziell erhöhen könnte. Dieser Fragestellung gingen nun Forscher aus den USA mit einer retrospektiven sequenziellen Kohortenstudie nach. Als primärer Endpunkt waren Myokardinfarkt oder Hirnschlag definiert, als sekundäre Endpunkte galten die hypertensive Krise, eine periphere Revaskularisierung und das Raynaud-Syndrom. Verglichen wurden 5153 Migränepatienten mit CGRP-Antikörpern und 4000 Patienten mit Onabotulinumtoxin A. Die Patienten waren im Durchschnitt zwischen 58 und 62 Jahre alt, darunter 84% Frauen in beiden Therapiearmen.

Die Analyse zeigte kein erhöhtes kardiovaskuläres Risiko in dieser Altersgruppe im Beobachtungszeitraum von zweieinhalb Jahren im Vergleich zu den Patienten mit Onabotulinumtoxin A. Auch die Subgruppenanalysen nach Alter und kardiovaskulären Erkrankungen ohne Myokardinfarkt und Hirnschlag kamen zu einem ähnlichen Ergebnis.
vh
Yang S et al.: Cardiovascular Safety of Anti-CGRP Monoclonal Antibodies in Older Adults or Adults With Disability With Migraine. JAMA Neurol. 2025;82(2):132-141. doi: 10.1001/jamaneurol.2024.4537. PMID: 39761027; PMCID: PMC11811796

Cannabidiol-Präparat in der Grundversicherung

Cannabidiol hat antikonvulsive Eigenschaften, deren genaue Mechanismen aber nicht bekannt sind. Es reduziert die neuronale Übererregbarkeit durch Modulation des intrazellulären Kaziums und der Adenosin-vermittelten Signalgebung. Das cannabidiolhaltige Präparat Epidyolex® ist als Zusatztherapie von Krampfanfällen bei Patienten ab zwei Jahren mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS), Dravet-Syndrom (DS) oder der Tuberösen Sklerose (TSC) in der Schweiz zugelassen. Es verbessert die anfallsbezogenen Therapieziele bei LGS, DS und TSC bei Patienten mit einem breiten Spektrum von Anfallstypen und bei allen Altersgruppen sowie nicht anfallsbezogene Therapieziele wie Kognition, Verhalten und Kommunikation bei guter Verträglichkeit. Seit Januar 2025 ist

das Präparat nun in der Spezialitätenliste aufgeführt und wird damit von den Krankenkassen übernommen. An die Erstattung sind jedoch Bedingungen geknüpft: So werden die Kosten nur erstattet, wenn die Häufigkeit krampfartiger Anfälle alle sechs Monate überprüft und die Kostengutsprache erneuert werden. Die Häufigkeit der krampfartigen Anfälle muss im Vergleich zu den sechs Monaten vor Behandlungsbeginn um mindestens 30% gesunken sein. Die Erstverschreibung, Kontrolle und Erneuerung der Kostengutsprache darf ausschliesslich durch ausgebildete Neuropädiater oder Neurologen erfolgen.
red/vh
Quelle: Pressemitteilung Jazz Pharmaceuticals

40 psychiatrie & neurologie  1 | 2025