KURZ & BÜNDIG

NEURO-TTRansform: Progression gebremst

Die NEURO-TTRansform-Studie zeigte, dass Eplontersen nach 66 Wochen Behandlung die neuropathische Beeinträchtigung signifikant verringerte und die Lebensqualität bei Patienten mit hereditärer TransthyretinAmyloidose mit Polyneuropathie (ATTRv-PN) verbesserte. In einer sekundären Analyse wurde nun die autonome Beeinträchtigung sowie der Einfluss von Eplontersen auf deren Fortschreiten über 85 Wochen hinweg untersucht. Dies bei Patienten, die randomisiert Eplontersen (n = 144) oder Plazebo (n = 60; bis Woche 66 aus der NEURO-TTR-Studie) erhielten. Endpunkte waren Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im zusammengesetzten Score des modifizierten Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7), im Gesamtscore des Norfolk Quality of Life–Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) sowie im Gesamtscore der Neuropathy Symptoms and Change (NSC). Explorative Auswertungen umfassten die Veränderungen in den autonomen Komponenten dieser Instrumente, im Gesamtscore des Composite Autonomic Symptom Score-31 (COMPASS-31) sowie im Ernährungszustand

(modifizierter Body-Mass-Index [mBMI]). mBMI ist ein validiertes Mass, das die Flüssigkeitsüberladung berücksichtigt, indem es die Serumalbuminwerte einbezieht.
Die Patienten wiesen zu Studienbeginn eine ausgeprägte autonome Dysfunktion auf. Verbesserungen unter Eplontersen im Vergleich zu Plazebo wurden bis Woche 66 in den autonomen Komponenten von mNIS+7, Norfolk QoL-DN, NSC und mBMI beobachtet; die Ergebnisse unter Eplontersen blieben bis Woche 85 stabil, einschliesslich Verbesserungen im COMPASS-31 (Woche 81).
Damit zeigte Eplontersen einen Nutzen in mehreren Messbereichen der autonomen Beeinträchtigung, die unbehandelt rasch fortschreiten und die Lebensqualität negativ beeinflussen, dies ohne Verschlechterung des Ernährungszustands.
vh
Quelle: Wixner J et al.: Effects of eplontersen on symptoms of autonomic neuropathy in hereditary transthyretin-mediated amyloidosis: secondary analysis from the NEURO-TTRansform trial. Amyloid. 2025;32(1):29-38. doi:10.1080/13506129.2024.2427290

psychiatrie & neurologie 3 | 2025 33