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Vutrisiran trägt zur Verbes­ serung der Herzstruktur bei

Die Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM)

wird durch eine extrazelluläre ATTR-Amyloid-Infiltration

des Myokards verursacht. Vutrisiran, eine modifizierte

Small-Interfering-Ribonukleinsäure (siRNA), welche die

TTR-Produktion in der Leber unterdrückt, hat seinen primä-

ren Endpunkt in der Phase-III HELIOS-B-Studie, d.h. eine

signifikante Reduktion der Gesamtmortalität/wiederholte

kardiovaskuläre Ereignisse, erreicht (1). In dieser retros-

pektiven Post-hoc-Analyse der kardiovaskulären Magnet-

resonanztomografie(CMR)-Daten aus der HELIOS-B-Studie

wurde eine strukturelle und funktionelle Beurteilung, ein-

schliesslich Messgrössen zur Gewebecharakterisierung,

namentlich die Kartierung des extrazellulären Volumens

vorgenommen, mit der sich die kardiale Amyloidbelastung

verfolgen lässt. Dies mit dem Ziel, den Zusammenhang zwi-

schen der Behandlung mit Vutrisiran und Veränderungen

der Herzstruktur, -funktion und -amyloidbelastung mittels

CMR-Bildgebung zu analysieren.

Insgesamt 43 Patienten (Durchschnittsalter [SD]: 75,0

[5,7] Jahre, 41 Männer [95,3%]) unterzogen sich einer

CMR-Untersuchung zu Studienbeginn (21 [48,8%] ­erhielten

Vutrisiran; 22 [51,2%] erhielten Plazebo). 39 Patienten (21

erhielten Vutrisiran, 18 erhielten Plazebo), 26 (14 erhielten

Vutrisiran, 12 erhielten Plazebo) und 17 (9 erhielten Vutri-

siran, 8 erhielten Plazebo) unterzogen sich einer CMR-Un-

tersuchung nach 1, 2 bzw. 3 Jahren. Kein Patient erhielt

eine Hintergrundtherapie mit Tafamidis.

Das Ergebnis zeigt, dass Vutrisiran im Vergleich zu Plaze-

bo mit Verbesserungen der biventrikulären Funktion sowie

mit einer Verringerung der linksventrikulären Masse und

des extrazellulären Volumens verbunden war. Nach 36 Mo-

naten wurde bei 2 von 9 Patienten (22%), die Vutrisiran er-

hielten, eine Amyloid-Regression beobachtet, während bei

keinem der Patienten unter Plazebo eine Regression auf-

trat. Umgekehrt zeigten 5 von 8 Patienten (63%), die Plaze-

bo erhielten, eine Progression, gegenüber 1 von 9 Patienten

(11%), die Vutrisiran einnahmen.

Die Ergebnisse dieser ausgewählten ATTR-CM-Kohorten­

studie zeigen, dass die Behandlung mit Vutrisiran mit posi-

tiven Veränderungen bei Parametern im Zusammenhang

mit der Herzstruktur, der Herzfunktion und der Amyloid­

belastung einherging (2).

vh

Referenzen: 1. Fontana M et al.: Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis
with Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2025;392(1):33-44. doi:10.1056/ NEJMoa2409134 2. Razvi Y et al.: Vutrisiran Treatment and Changes in Cardiac Parameters and Amyloid Burden Assessed by Cardiovascular MRI. JAMA Cardiol. 2026 Aug 12. doi: 10.1001/jamacardio.2026.2812. Epub ahead of print. PMID: 42584913.

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